肾母细胞瘤治疗和预后

肾母细胞瘤是儿童最常见的肾脏恶性肿瘤。多模式治疗使五年总生存率显著提高，现在接近90％。

肿瘤分期:肾母细胞瘤的分期标准是基于肿瘤的解剖范围而不考虑遗传，组织学或分子标记。与较低阶段疾病（I和II）患者相比，较高阶段（阶段III至V）与更广泛的疾病相关并且结果较差.

治疗

第一阶段和第二阶段 - 原发性手术切除后接着是长达新药和长春新霉素 19周。不需要放射治疗。

第四阶段 - 原发性手术切除之后是长春新碱，放线菌素和多柔比星的25周三联药物化疗。

第五阶段 -术前化疗4周（如果有转移性疾病的证据则为6周），然后进行手术切除和术后化疗。对于非转移性疾病患者，术前化疗包括长春新碱和放线菌素四周。如果有腹膜 - 腹膜区域以外的转移性疾病（如肺转移）的证据，则术前给予三联药化疗（长春新碱，放线菌素和多柔比星）6周。术前化疗后，进行手术切除和分期。

术后SIOP方案基于肿瘤分期和组织学如下：

第一阶段：

低风险 - 低风险I期肿瘤患者（即术前初始化疗后无活肿瘤）不需要额外的化疗或放射治疗。密切监测这些患者的复**况。

中度风险 - 治疗包括术后化疗（长春新碱和放线菌素），持续四周，无需放射治疗。

高风险 - 治疗包括术后化疗（长春新碱，放线菌素和多柔比星）27周，无需放射治疗。第二阶段：

低风险和中等风险 - 治疗包括术后化疗（长春新碱和放线菌素）27周，无需放射治疗。虽然之前已纳入SIOP治疗方案，但术后方案中阿霉素的消除并未显著恶化EFS，对中度风险组织学患者的五年总生存率没有影响。

高风险 - 治疗包括术后化疗（多柔比星，环磷酰胺，卡铂和依托泊苷）34周和放射治疗（25.2 Gy侧腹放疗，淋巴结受累或严重疾病10.8 Gy加强）。

第三阶段：

低风险 - 治疗包括术后化疗（长春新碱和放线菌素）27周，无需放射治疗。

中度风险 - 治疗包括术后化疗（长春新碱和放线菌素）27周和放射治疗（14.4 Gy侧腹放疗，淋巴结受累或严重疾病，增加10.8 Gy）。与II期肿瘤一样，术后方案中阿霉素的消除并未显著恶化中度风险组织学患者的预后。

高风险 - 与II期高风险肿瘤一样，治疗包括术后化疗（多柔比星，环磷酰胺，卡铂和依托泊苷）34周和放射治疗（25.2 Gy侧腹放疗，10.8 Gy增强淋巴结受累或严重疾病）。

第四阶段 - 治疗基于组织学和术前化疗最初六周后肺结节的反应。

低和中等风险组织学，完全反应（即肺结节的消退或切除） - 治疗包括术后化疗（长春新碱，放线菌素和多柔比星）27周，无肺部照射。为局部III期肿瘤患者提供侧腹放疗。

低和中等风险组织学，反应不完全 - 治疗包括术后化疗（多柔比星，环磷酰胺，卡铂和依托泊苷）34周和放射治疗（15 Gy肺放疗和侧翼放疗治疗局部III期肿瘤）。

高风险组织学 - 治疗包括术后化疗（多柔比星，环磷酰胺，卡铂和依托泊苷）34周和放射治疗（15 Gy肺放疗和侧翼放疗治疗局部III期肿瘤）。对于除肺以外的转移部位的患者，放射剂量根据部位而变化。

第五阶段 - 特殊人群：患有双侧（V期）肾母细胞瘤，间变性组织学和/或肺转移的患者通常需要比具有标准风险组织学的低级别肿瘤患者更强化的治疗。

预后

肿瘤复发 - 大约15％具有良好组织学的患者发生复发性疾病; 然而，在具有间变性特征的患者中，复发风险接近50％。不利的组织学是与肿瘤复发相关的最有力的预后因素。其他风险因素包括肿瘤大小，肿瘤分期，年龄和某些分子标志物的存在。对于III期疾病患者，根据III期亚型，复发风险似乎并不相同。活组织检查被认为通过将肿瘤细胞引入腹腔来增加局部复发的风险。

大多数复发发生在治疗的前两年内。复发最常涉及肺部。中枢神经系统复发非常罕见。在复发性肿瘤患者中，以下预后因素与对挽救治疗的有利反应和改善的预后相关：初次诊断后复发超过12个月；初始肿瘤的有利组织学；初始疾病的低肿瘤阶段；仅使用放线菌素和长春新碱进行初始治疗；肺结节少；以前没有放射到肿瘤床；彻底切除原始肿瘤

并发症

早期并发症 - 早期并发症通常与治疗有关，包括化疗药物的不良反应和手术并发症，如肠梗阻，出血和伤口感染。

晚期效应 - 幸存者患长期后遗症的风险增加。晚期不良反应主要取决于用于治疗患者的治疗类型和强度。接受更强烈化疗和放射治疗的患者更容易出现晚期并发症。这些包括肾功能损害，心脏毒性，肝毒性，整形外科，生长和肺部问题，不育和继发性恶性肿瘤。所有患者均应接受常规筛查治疗相关并发症。

肾功能损害 - 肾功能损害可能由肾实质的手术丢失和化疗和放射治疗引起的肾损伤引起。双侧肾脏受累的患者肾功能受损的风险增加，特别是如果他们也接受了放射治疗。

心脏毒性 - 用蒽环霉素（如多柔比星）治疗可能引起心血管并发症，包括心力衰竭和左心室后负荷增加。发生心脏异常的风险取决于累积剂量和使用的剂量强度。

肝毒性 - 化疗药物（长春新碱和放线菌素）和肝脏照射可能会损害肝脏。来自放线菌素的肝损伤似乎与剂量相关，如接受不同剂量和放线菌素方案的患者的肝毒性发生率2.8％至14.3％。

生育能力 - 肾母细胞瘤患者一般没有不孕症。然而，接受高剂量腹部放射治疗的女性患不孕症，妊娠并发症，围产期死亡率和低出生体重婴儿的风险较高。

第二次恶性肿瘤 - 肾母细胞瘤患者发生第二次恶性肿瘤的风险增加。

其他辐射不良反应 - 放射治疗引起的其他并发症包括肌肉萎缩，身材矮小和脊柱侧凸。

肺转移的胸部放射可能导致甲状腺疾病并损害年轻患者的乳腺组织。对肝脏的高剂量辐射与门静脉高压的风险增加有。

随访

患有肾母细胞瘤的儿童应该由熟悉该疾病的自然病史和治疗并发症的临床医生定期检查。随访护理包括持续监测肿瘤复发和晚期治疗相关并发症。

筛查肿瘤复发：正在进行的监测通常是胸部（肺部是最常见的复发部位），腹部和盆腔CT的胸片和腹部超声检查。治疗期间每6至8周进行影像学检查，然后每3个月进行两年，之后每6个月再进行2年。

筛查治疗相关并发症：晚期并发症的筛查基于与所用治疗方案相关的预期不良事件的可能性。如前所述，这些并发症中的许多可以通过病史，体格检查，血清肌酸酐和尿液分析的评估以及超声心动图来检测。