系统性红斑狼疮好发于育龄女性,以10~40岁年龄段最为多见。患者女性人数与男性人数之比约为9:1。
系统性红斑狼疮的患病率除了性别、年龄,还因人种而异,以黑人为最高,我国汉族次之,全球平均患病率为(12~39)/10万人,黑人为100/10万人,我国系统性红斑狼疮发病率约为(30.13~70.41)/10万人。
目前不能被根治,需要根据受累器官情况长期使用药物维持。系统性红斑狼疮是一种终身(慢性)疾病,容易呈现缓解-复发交替,需终身管理,定期随访,根据评估至实时调整最佳治疗方案。
临床上通常会采取抗炎治疗、糖皮质激素治疗、免疫抑制治疗、生物制剂、血液净化、注射疫苗或干细胞移植、细胞因子治疗、基因治疗等方案用于减缓或控制患者的病情。
随着科技发展,红斑狼疮患者经过规范的、整体化的治疗,特别是依从性很好的患者,绝大部分经过3-4年治疗,病情往往会得到较好控制。
其实关于红斑狼疮的最大的难点在于不可治愈性上。除了以上治疗方式外,科学人员也一直在探索其他的治疗方案,其中有一项新疗法Enpatoran(小分子双重 TLR7 和 TLR8 拮抗剂)的研究正在如火如荼的展开,可减轻 SLE/CLE 的疾病表现、提高受累患者的总体生活质量并具有改善的获益/风险比。
Enpatoran 是一种小分子双重 TLR7 和 TLR8 拮抗剂,已证明其可特异性抑制多种配体(例如富含 GU 的单链 RNA 序列)对 TLR7/TLR8 的激活。TLR7 和 TLR8 的配体激活可刺激抗体产生、干扰素(IFN)和其它细胞因子的分泌、细胞成熟以及其它保护性宿主机制的激活。TLR7 和 TLR8 的异常激活可导致免疫系统反应过度,并可能作为推动某些自身免疫疾病进展的病理机制。
Enpatoran 的体外和体内特性表明,该分子可能抑制含有 RNA 的免疫复合物的病理活性,从而潜在地导致 SLE 和 CLE 患者的疾病活动度降低、狼疮急性发作严重程度降低以及糖皮质激素需求减少。
德国默克正在针对enpatoran开展一项2期临床研究,旨在评估该药在皮肤型红斑狼疮和系统性红斑狼疮患者中的有效性和安全性,该临床研究正在面向全国招募受试者,符合条件的患者均可报名参加。
加入临床试验不仅可以为这款创新TLR 7/8抑制剂后续临床研究顺利进行,还可以早日为狼疮患者带来更好的治疗选择。
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